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Parceria com a miRecule aposta em tecnologia de RNA para doenças raras e expande a presença da companhia na medicina de precisão

A EMS, maior indústria farmacêutica no Brasil, reforça sua estratégia de inovação ao estabelecer uma parceria internacional voltada ao desenvolvimento de terapias de alta complexidade e disruptivas, com foco inicial em doenças raras e condições para as quais atualmente não existem opções de tratamento eficazes. A iniciativa é conduzida por meio da Rio Biopharmaceuticals, braço internacional da EMS com sede nos Estados Unidos, responsável por estruturar e desenvolver colaborações com biotechs globais na fronteira da ciência.

No Brasil, a execução industrial dessa estratégia passa pela fábrica de peptídeos da EMS, unidade localizada em Hortolândia (SP) — a única do tipo no Brasil — inaugurada em 2024, com capacidade produtiva de até 20 milhões de unidades de medicamentos por ano. A planta integra a estratégia da companhia de internalizar conhecimento, ampliar sua atuação em tecnologias avançadas e consolidar o Brasil como parte relevante no desenvolvimento de terapias de última geração.

Esse movimento também se conecta aos investimentos recentes de mais de R$ 1,2 bilhão da EMS em plataformas de alta complexidade, como a de produção de peptídeos – a exemplo dos análogos de GLP-1 –, reforçando sua estratégia de internalização tecnológica e avanço em terapias inovadoras.

Tecnologia de RNA e nova fronteira terapêutica

A nova parceria da EMS envolve a biotech norte-americana miRecule, especializada em terapias baseadas em RNA e no desenvolvimento de soluções de medicina de precisão a partir de dados genômicos. A miRecule utiliza sua plataforma proprietária, NAVIgGator™, para projetar e administrar terapias de RNA direcionadas a alterações genéticas associadas a doenças neuromusculares raras, abordando diretamente a causa subjacente dessas condições.

Ao contrário das abordagens tradicionais, essas terapias têm como alvo o RNA mensageiro, bloqueando a produção de proteínas associadas à doença e permitindo uma intervenção mais precisa na origem genética dessas condições. Trata-se de uma nova geração de tratamentos que visa não apenas controlar os sintomas, mas também alterar o curso das doenças.

O modelo de parceria vai além do investimento financeiro e evolui para um acordo de codesenvolvimento, no qual a EMS participa ativamente da produção de oligonucleotídeos, do desenvolvimento de novas soluções terapêuticas e da viabilização de futuros ensaios clínicos. A colaboração também abre caminho para a condução de estudos no Brasil, incluindo ensaios em fase inicial em humanos, o que pode acelerar o desenvolvimento clínico com maior eficiência operacional e competitividade.

Durante apresentação da parceria realizada na sede da EMS, em Hortolândia (SP), o CEO da miRecule, Dr. Anthony Saleh, destacou o potencial transformador das terapias baseadas em RNA e os recentes avanços nessa área. Segundo ele, a capacidade de modular a expressão gênica representa uma mudança estrutural na medicina moderna, ao permitir a intervenção direta nas causas fundamentais das doenças, possibilitando o tratamento de muitas condições que não podem ser abordadas pela terapia tradicional com moléculas pequenas.

O executivo ressaltou que um dos principais desafios históricos dessas terapias está na entrega eficiente das moléculas no interior das células, uma área em que novas plataformas tecnológicas têm obtido avanços significativos. Esse tipo de abordagem utiliza mecanismos biológicos para transportar o RNA até seu local de ação, aumentando a precisão e o potencial terapêutico.

Segundo Daniel E. Salazar, Ph.D., vice-presidente Técnico-Científico da EMS e CEO da Rio Biopharmaceuticals, a iniciativa representa um avanço importante na forma como a companhia se posiciona em inovação. “Estamos entrando em uma nova fase da medicina, em que é possível atuar diretamente nos mecanismos do corpo humano. Os oligonucleotídeos permitem modular proteínas associadas às doenças, o que representa um salto relevante na forma de tratar os pacientes”, afirma.

Salazar também destaca que a parceria entre EMS e miRecule estabelece um novo modelo de atuação para a companhia. “Não se trata apenas de investir ou trazer uma tecnologia pronta. Estamos construindo juntos. Participamos do desenvolvimento, do desenho das moléculas e da produção. É uma colaboração científica estruturada, com geração conjunta de conhecimento”, explica.

Brasil como polo de desenvolvimento e estudos clínicos

A estratégia também posiciona o Brasil como um ator ativo nesse ecossistema global de inovação. “Com a infraestrutura que temos hoje, — especialmente com a fábrica e plataforma exclusiva no Brasil de medicamentos de alta complexidade — somos capazes não apenas de fabricar esses medicamentos, mas também de participar de seu desenvolvimento e, potencialmente, conduzir estudos clínicos. Isso eleva o país a um novo patamar dentro da indústria farmacêutica”, enfatiza.

Embora o foco inicial esteja em doenças raras — também conhecidas como doenças órfãs —, a tecnologia apresenta potencial de aplicação em diversas outras áreas, como doenças neurológicas, imunológicas e até câncer, ampliando significativamente seu alcance dentro da medicina de precisão.

Os avanços nas terapias baseadas em RNA têm atraído crescente interesse global, consolidando-se como uma das principais frentes de inovação na indústria farmacêutica. Nesse contexto, a EMS fortalece sua posição por meio de parcerias científicas de alto nível, com foco no desenvolvimento conjunto, na obtenção de economias de escala e na geração de soluções inovadoras para pacientes em todo o mundo.

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