A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) autorizou a Fundação Oswaldo Cruz (Fiocruz) iniciar testes clínicos em humanos do GB221, um produto de terapia gênica avançada voltado ao tratamento da Atrofia Muscular Espinhal (AME) Tipo 1 (SMA1), a forma mais grave da doença.

O anúncio foi durante reunião do Grupo Executivo do Complexo Econômico-Industrial da Saúde (Geceis) do governo federal, nesta segunda-feira (24), em São Paulo. Aprovado de forma ágil pela Anvisa em processo de análise prioritária, o estudo posiciona o Brasil na liderança do tema na América Latina. 

A terapia GB221 foi desenvolvida pela empresa norte-americana Gemma Biotherapeutics, Inc. (GEMMABio). A Fiocruz, além de participar do desenvolvimento clínico da terapia, firmou um acordo de transferência de tecnologia junto à empresa, por meio do Instituto de Tecnologia em Imunobiológicos (Bio-Manguinhos), abrindo caminho para que a produção nacional de uma terapia gênica seja realizada pela primeira vez.

A estratégia Fiocruz para Terapias Avançadas tem o objetivo de dotar o país das bases científico-tecnológicas, de produção e assistenciais necessárias à disponibilização de produtos no âmbito do Sistema Ùnico de Saúde (SUS). 

Com a iniciativa, o Ministério da Saúde (MS) avança no apoio nacional à pesquisa e o desenvolvimento de terapias gênicas, uma das fronteiras mais inovadoras da saúde pública de precisão, com foco no SUS. O projeto destinado ao desenvolvimento de terapias gênicas para doenças raras liderado pela Fiocruz já recebeu investimentos de R$ 122 milhões do Ministério da Saúde (MS). A Estratégia também conta com aporte financeiro da Financiadora de Estudos e Projetos (Finep), que investiu recursos da ordem de R$ 50 milhões em infraestrutura de produção de terapias avançadas. 

Desde a produção da vacina para covid-19, Bio-Manguinhos/Fiocruz domina a tecnologia de vetores virais, usada para esta terapia gênica.

O projeto integra as iniciativas do Ministério da Saúde para fortalecimento do Complexo Econômico-Industrial da Saúde (Ceis) e, ao mesmo tempo, é parte do esforço de ampliação da Política Nacional de Atenção às Pessoas com Doenças Raras. Ao atuar nestas duas frentes, a iniciativa fortalece o SUS com um desenvolvimento tecnológico concreto, que pode superar os desafios impostos pelas novas tecnologias à sustentabilidade financeira da saúde pública.

“Como uma instituição que atua há 125 anos em defesa da vida, é emocionante para a Fiocruz colocar sua capacidade científica a serviço das crianças do nosso país. O estudo clínico que acaba de ser autorizado poderá transformar a vida de crianças com atrofia muscular espinhal de forma inédita a partir de técnicas de terapia gênica, um campo de ponta na ciência mundial”, afirmou o presidente da Fiocruz, Mario Moreira.

A diretora de Bio-Manguinhos, Rosane Cuber, avaliou que essa parceria simboliza um passo decisivo para o país.

“A inclusão de terapias gênicas em nosso portfólio representa uma oportunidade única de fortalecer a soberania científica e tecnológica do Brasil. Atuamos sempre alinhados ao rigor regulatório e científico, porque sabemos que cada avanço representa esperança real para milhares de famílias brasileiras”.

Testes clínicos

Considerada rara e com manifestação ainda nos primeiros meses de vida, a AME Tipo 1 é causada por uma alteração no gene SMN1, responsável por produzir uma proteína essencial para o funcionamento dos neurônios relacionados ao movimento. A ausência dessa proteína provoca a perda progressiva da força muscular e pode comprometer a sobrevivência das crianças nos primeiros anos de vida. 

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O ministro da Saúde, Alexandre Padilha, anunciou nesta quarta-feira (26) o registro pela Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) da vacina da dengue (Butantan-DV) produzida pelo Instituto Butantan. A intenção é começar a aplicação da doses em 2026, de forma gratuita, pelo Sistema Único de Saúde (SUS). 

Segundo o Instituto Butantan, já há 1 milhão de unidades da vacina contra a dengue prontas para distribuição. Este é o primeiro imunizante no mundo de apenas uma dose. A estimativa do Butantan é ter disponível mais de 30 milhões de doses em meados de 2026.

“Hoje é um dia de alegria, de vitória da vacina, de vitória da ciência, de vitória da cooperação entre o SUS brasileiro e de suas instituições públicas que estão espalhadas pelo país, entre elas o Instituto Butantan”.

A indicação aprovada é para pessoas na faixa etária de 12 a 59 anos de idade. Este perfil ainda pode ser ampliado no futuro, a depender de novos estudos apresentados pelo fabricante. 

Padilha, ao lado do governador de São Paulo, Tarcísio de Freitas, ressaltou a qualidade da vacina contra a dengue.

“Sabemos já dos dados publicados, sabemos da segurança dessa vacina. Estamos falando de um hat-trick: é uma vacina 100% brasileira, tem capacidade de proteção ampla e é uma dose apenas”.

A nova vacina será integrada ao Programa Nacional de Imunização (PNI). De acordo com o governo, o ministério apresentará a novidade já nesta quinta-feira (27) à Comissão Tripartite, formada por secretários estaduais e municipais de saúde, bem como a estratégia de incorporação.

“Queremos começar a utilização dessa vacina no começo do calendário vacinal de 2026”, revelou o ministro.

Segundo Priscilla Perdicaris, secretária-executiva da Saúde do Estado de São Paulo, em 2025, o Brasil teve 866 mil casos de dengue e 1.108 mortes confirmadas. “Mesmo antes da aprovação, o Butantan correu para produzir 1 milhão de doses, porque sabíamos que eram estudos robustos e que seriam aprovados”. Para Perdicaris, há uma importância grande de a Butantan-DV ser em dose únca: “Para nós que estamos na operação, isso muda completamente a história do jogo: facilita a logística e aumenta a adesão da população”.

O governador Tarcísio de Freitas ressaltou a importância do novo imunizante: “ser dose única vai nos ajudar muito do ponto de vista da logística e da cobertura vacinal. Infelizmente ainda perdemos muitas vidas para a dengue e é um cenário que vamos poder reverter rapidamente com uma vacina 100% brasileira”.

Leandro Pinheiro Safatle, diretor-presidente da Anvisa, também presente no evento no Instituto Butantan, comemorou a aprovação da nova vacina: “O registro da vacina da dengue é uma fonte de orgulho não só para a Anvisa, mas para o país. Estamos avançando com o registro de uma tecnologia que é desenvolvida e feita nacionalmente pelo Instituto Butantan. Os resultados que serão apresentados em breve são muito bons. O trabalho que foi feito junto com o Butantan pela Anvisa foi fenomenal entre as duas equipes”. Safatle comentou lembrou ainda que o desenvolvimento da Butantan-DV teve o apoio do “BNDES e do ministério da Saúde com R$ 130 milhões para a parte da pesquisa de fase 2 e fase 3”.

Butantan-DV

A vacina chamada de Butantan-DV, é o primeiro imunizante contra dengue em dose única do mundo.  Ela foi desenvolvida pelo Instituto do Butantan a partir de uma parceria articulada pelo Ministério da Saúde com a empresa chinesa WuXi Vaccines. 

A nova vacina utiliza a tecnologia de vírus vivo atenuado, segura e já utilizada em outros imunizantes em uso no Brasil e no mundo, como a tríplice viral, febre amarela, poliomielite e algumas da gripe.  

De acordo com a avaliação técnica da Anvisa, a Butantan-DV apresentou uma eficácia global de 74,7% contra dengue sintomática na população de 12 a 59 anos. Isso significa que, em 74% dos casos, a doença foi evitada por conta da vacina. 

Também demonstrou 89% de proteção contra as formas graves e com sinais de alarme, conforme publicação na The Lancet Infectious Diseases. 

*texto ampliado às 13h57

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A vacina da dengue do Instituto Butantan, que teve o registro aprovado nesta quarta-feira (26) pela Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa), pode beneficiar, além dos brasileiros, populações de outros países, disse o vice-presidente da Sociedade Brasileira de Imunizações (SBIm), Renato Kfouri.

Ele alerta que a doença está em plena expansão no mundo, especialmente em países tropicais. “Hoje, mais da metade da população mundial vive em zona de risco para a doença.

O vetor da doença, o mosquito, em tempos de aquecimento global só tende a se expandir.

Mudanças climáticas, alterações do período de chuva e aquecimento global favorecem a proliferação do mosquito. A dengue e outras arboviroses tendem a ser doenças em expansão e a necessidade de vacinas passa ser primordial para controle de doenças, especialmente em populações de países tropicais”, enfatiza o médico.

Distribuição

Segundo o Butantan, há um milhão de unidades da vacina contra a dengue prontas para distribuição. Este é o primeiro imunizante no mundo de apenas uma dose. A estimativa do Butantan é ter disponível mais de 30 milhões de doses em meados de 2026.

A previsão do governo é incorporar o mais rapidamente possível o imunizante no Programa Nacional de Imunizações para começar a campanha de vacinação no início de 2026.

A Butantan-DV – vacina da dengue do instituto – pode ser utilizada pela população brasileira de 12 a 59 anos.

Dose única

“É um feito histórico para a ciência e a saúde no Brasil. Uma doença que nos aflige há décadas agora poderá ser enfrentada com uma arma muito poderosa: a vacina em dose única do Instituto Butantan. Um desenvolvimento feito por cientistas, trabalhadores e voluntários brasileiros que poderá salvar vidas por todo o país”, afirmou, em nota, o diretor do Instituto Butantan, Esper Kallás.

Em 2024, o Brasil registrou 6,5 milhões de casos prováveis de dengue – quatro vezes mais do que em 2023, de acordo com o Ministério da Saúde.

Em 2025, até meados de novembro, foram notificados 1,6 milhão de casos prováveis. Desde o começo dos anos 2000, mais de 20 milhões de brasileiros foram acometidos pela doença”, anunciou o Butantan.

Eficácia

O instituto informou, também, que a aprovação da vacina é baseada nos resultados de cinco anos de acompanhamento dos voluntários do ensaio clínico de fase 3 encaminhados à Anvisa.

“No público de 12 a 59 anos, o imunizante mostrou 74,7% de eficácia geral, 91,6% de eficácia contra dengue grave e com sinais de alarme e 100% de eficácia contra hospitalizações por dengue”, especificou o órgão.

Composto pelos quatro sorotipos do vírus da dengue, o imunizante mostrou-se seguro e eficaz tanto em pessoas com infecção prévia como nas que nunca tiveram a doença.

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